白血的“生命之窗”——维奈托克(Venataclax)

急性髓系白血病是一种血液肿瘤，极具侵袭性且难治，患者的生存率极低。尤其是那些不耐受强化疗的患者，长久以来可选择的治疗手段十分有限[1], [2]，亟待安全、有效、可耐受的治疗选择。

维奈托克(维奈克拉)的获批打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局，开启了中国急性髓系白血病靶向治疗时代。

2020年12月8日，中国上海——全球生物制药公司艾伯维（AbbVie）宣布，唯可来®（维奈克拉片） 已获得国家药品监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。 唯可来®（维奈克拉片）是中国首个且目前唯一获批的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，标志着中国急性髓系白血病领域进入了靶向治疗时代。

急性髓系白血病是一种极具侵袭性且难治的血液肿瘤，病情进展十分迅速，患者生存率极低[2], [3]，确诊患者的5年生存率大约仅为29%[4]。棘手的是，并非所有患者都能耐受标准的强化疗从而达到完全缓解（CR）[5]。那些不耐受强化疗的患者可选择的治疗手段十分有限[1], [2]，中位生存期可能只有6~10个月[6]。

中国医学科学院血液学研究所、血液病医院副所院长王建祥教授表示：“急性髓系白血病凶险难治，严重危及患者的生命。作为一名临床医生，同时也是维奈克拉中国临床研究的研究者，我非常高兴看到这款药物的获批。它打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局，将为中国不耐受强诱导化疗的急性髓系白血病患者带来新的希望。同时，在临床研究中，维奈克拉显著延长了患者的总生存期（OS）。所以，我相信维奈克拉有望成为这部分急性髓系白血病患者的一个标准规范性的治疗。”

关于急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病[1]，患者体内的原始白细胞克隆性增殖、导致白细胞，红细胞和血小板出现异常，扰乱正常细胞的生长[8]。

这一疾病极具侵袭性，患者的生存率极低[1], [9]，确诊急性髓系白血病患者的5年生存率大约只有29%[10]，其中60岁以上患者的5年生存率仅为5-15%[2]。而且，并非所有患者都能耐受强化疗，从而达到完全缓解[11]。对于不耐受强化疗的患者而言，可选择的治疗手段有限[1], [2]，他们的中位生存期可能只有6~10个月[12]。

关于M14-358 临床研究

M14-358是一项在急性髓系白血病初诊患者中进行的非随机、开放的临床研究。84名患者接受了唯可来®联合阿扎胞苷治疗。其中，有67名患者年龄在75岁及以上，或患有无法接受强诱导化疗的已知合并症。

参与研究的患者接受维奈克拉400mg（剂量爬坡后的最终剂量），每日一次给药。在剂量爬坡期间，患者接受TLS预防并住院监测。阿扎胞苷从第1疗程第1天开始，在每个28天疗程的第1-7天给予75mg/m2，静脉注射或皮下注射。患者持续接受治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在临床研究中，通过降低阿扎胞苷剂量处理血液学毒性，参见阿扎胞苷说明书。

接受唯可来® 联合阿扎胞苷患者的中位随访时间为7.9个月（范围：0.4~ 36个月）。在分析时，达到完全缓解患者的缓解持续的中位时间为5.5个月（范围：0.4~ 30个月）。缓解持续时间定义为首次记录完全缓解到数据截至日期，或者完全缓解到复发的时间，达到首次完全缓解或完全缓解，伴部分血细胞计数恢复的中位时间为1.0个月（范围：0.7至8.9个月）。

关于维奈克拉(维奈托克)

在某些血液肿瘤中，B细胞淋巴瘤因子-2会阻止肿瘤细胞自然死亡或自我破坏过程（称为“细胞凋亡”）。唯可来®（维奈克拉片）是一款首创药物，可发挥靶向作用，选择性地结合并抑制B细胞淋巴瘤因子-2蛋白，有助于恢复肿瘤细胞的细胞凋亡。

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