卢修斯司替戊醇(Stiripentol)中文说明书详情!
司替戊醇
适应症
用于治疗6个月及以上且体重≥7 kg的服用氯巴占患者的 Dravet 综合征 (DS) 相关癫痫发作。尚无临床数据支持使用 司替戊醇作为单药治疗 Dravet 综合征。 用法用量 1、推荐口服剂量为 50 mg/kg/天，分2或3次给药（即16.67 mg/kg每日3次或 25 mg/kg 每日2次），具体取决于患者的年龄和体重。 2、如果给定可用规格无法达到确切剂量，则四舍五入至最接近的可能剂量。 3、最大推荐总剂量为3,000 mg/天。
不良反应 最常见的不良反应（至少10%的 LuciStir-治疗患者发生且比安慰剂组更常见）包括： 1、嗜睡 (67%)、食欲下降 (45%)、激越 (27%) 2、共济失调 (27%)、体重下降 (27%)、张力减退 (24%) 3、恶心 (15%)、震颤(15%)、构音障碍 (12%) 和失眠 (12%)
特殊人群用药 1、妊娠 尚无妊娠女性使用 DIACOMIT 相关发育风险的充分数据。对妊娠动物给予司替戊醇产生了以下证据： 发育毒性，包括母体剂量低于推荐临床剂量时胎仔畸形发生率增加、胚胎-胎仔和幼仔死亡率增加以及胚胎-胎仔和幼仔生长减缓。 2、哺乳期 尚无关于人乳汁中是否存在司替戊醇、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的数据。 应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对 DIACOMIT 的临床需求和 DIACOMIT 或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。 3、儿童用药 已确定 DIACOMIT 用于治疗服用氯巴占的6个月及以上、体重 7 kg 或以上患者 Dravet 综合征相关癫痫发作的安全性和有效性。2项在3-18岁患者中开展的多中心、安慰剂对照、双盲、随机研究以及6个月至3岁以下患者的额外药代动力学和安全性数据支持 DIACOMIT 在该儿科人群中的使用。 尚未确定 DIACOMIT 在6个月以下或体重低于 7 kg 的儿科患者中的安全性和有效性。 4、老年患者用药 DIACOMIT 治疗 Dravet 综合征的临床研究未纳入≥65岁的患者，以确定其反应是否与年轻患者不同。在≥65岁的患者中使用 DIACOMIT 时，应考虑年龄相关肝和肾功能异常的可能性。 5、肾损害 尚未在肾损害患者中对 DIACOMIT 的药代动力学和代谢进行正式研究。然而，由于 DIACOMIT 代谢物主要通过肾脏消除，因此不建议中度或重度肾损害患者给药。 6、肝损害 尚未在肝损害患者中对 DIACOMIT 的药代动力学进行正式研究。然而，由于药物主要经肝脏代谢，因此不建议中度或重度肝损害患者给药。
药物相互作用 1、DIACOMIT 对其他药物的影响 CYP1A2、CYP2B6、CYP3A4、CYP2C8、CYP2C19、P-糖蛋白 (P-gp) 和乳腺癌耐药蛋白 (BCRP) 底物 体外数据显示，司替戊醇是CYP1A2、CYP2B6和 CYP3A4 的抑制剂和诱导剂。由于潜在的药物相互作用，当与 DIACOMIT 伴随给药时，应根据临床情况考虑调整 CYP1A2 底物（如茶碱、咖啡因）、CYP2B6底物（如舍曲林、塞替派）和 CYP3A4 底物（如咪达唑仑、三唑仑、奎尼丁）的剂量。 由于可能抑制酶/转运蛋白活性，如果与 DIACOMIT 伴随给药时发生不良反应，应考虑减少CYP2C8、CYP2C19底物（如地西泮、氯吡格雷）、P-gp底物（如卡马西平）和 BCRP 底物（如甲氨蝶呤、哌唑嗪、格列本脲）的剂量。 氯巴占 DIACOMIT（抑制 CYP 3A4 和2C19）与氯巴占合用导致氯巴占（CYP 3A4的底物）和去甲氯巴占（氯巴占的活性代谢物，CYP2C19的底物）的血浆浓度升高。 这可能会增加氯巴占相关不良反应的风险。如果与 DIACOMIT 联合给药时发生不良反应，考虑减少氯巴占的剂量 [见警告和注意事项]。 2、其他药物对 DIACOMIT 的影响 当与CYP1A2、CYP3A4或 CYP2C19 强效诱导剂（如利福平、苯妥英、苯巴比妥和卡马西平）联合给药时，可能发生导致 DIACOMIT 浓度降低的基于诱导的相互作用，因为这些酶均可代谢司替戊醇。 应避免 DIACOMIT 与强诱导剂合并使用，或进行剂量调整。 3、CNS 抑制剂和酒精 DIACOMIT 与其他 CNS 抑制剂（包括酒精）合并使用可能增加镇静和嗜睡的风险 [见警告和注意事项]。
疗效与安全 司美替尼的一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。 经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。 研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。
药物过量 尚无关于人体用药过量的数据。在接受高剂量司替戊醇 (600-1800 mg/kg i.p.) 给药的小鼠中）可见运动活动减少，呼吸减弱。 药物过量的治疗应是支持性的（在重症监护室采取对症措施）。
禁忌 尚未明确
形状 胶囊（Capsules）
贮存方法 储存在25°C（77°F）; 允许在15°C到30°C（59°F到86°F）之间偏移。 原瓶储藏，请勿去除干燥剂。防潮。
