Vonjo(pacritinib，帕克替尼胶囊)用于血小板减少症骨髓纤维化
Vonjo(pacritinib，帕克替尼胶囊)用于血小板减少症骨髓纤维化
2022年2月28日，CTI BioPharma Corp.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Vonjo （pacritinib，帕克替尼胶囊）于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10⁹/L。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。
值得一提的是，Vonjo(pacritinib，帕克替尼胶囊)是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。
【生产企业】：CTI BioPharma Corp.
【规格】： 100mg/粒，120粒/瓶
【商标】：Vonjo
【中文名】：帕克替尼胶囊
【英文名称】：pacritinib capsules
【性状】：长方形、0 号硬凝胶胶囊，带有印有“Pacritinib 100 mg”的不透明猩红色帽和印有“C78837”的不透明灰色主体。
【贮藏】：在室温下储存，低于30°C(86°F)。保持瓶子紧闭并避光。存放在原包装中。在原包装或避光容器中分配。
【适应症和用法】
VONJO 是一种激酶抑制剂，适用于治疗血小板计数低于 50×10⁹/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。
该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
【剂量和用法】
推荐剂量为200 mg，每日两次口服。
可与食物同服或单独服用。
【剂型和规格】
胶囊：100 mg。
【禁忌症】
同时使用强效 CYP3A4 抑制剂或诱导剂。
【警告和注意事项】
• 出血：避免在有活动性出血的患者中使用，并在任何计划的外科手术之前控制VONJO。根据严重程度，可能需要中断剂量、减少剂量或永久停药。
• 腹泻：通过止泻药、减少剂量或中断剂量来控制严重腹泻。
• 血小板减少症：通过减少剂量或中断进行管理。
• 延长QT 间期：避免用于基线QTc >480 毫秒的患者。在 QTcF > 500 毫秒的患者中中断并减少 VONJO 剂量。在 VONJO 给药之前和期间纠正低钾血症。
• 主要不良心脏事件(MACE)：当前/过去吸烟者和具有其他心血管危险因素的患者的风险可能会增加。监测体征，及时评估和治疗。
• 血栓形成：包括深静脉血栓形成、肺栓塞和动脉血栓形成。监测体征，及时评估和治疗。
• 继发性恶性肿瘤：可能会发生淋巴瘤和其他恶性肿瘤。过去/现在的吸烟者可能面临更高的风险。
• 感染风险：推迟启用VONJO，直到活动性严重感染得到解决。观察感染的迹象和症状并及时处理。
【不良反应】
最常见的（≥20% 的患者）不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。
【药物相互作用】
避免与中度CYP3A4抑制剂或诱导剂一起使用。
VONJO联合用药会改变Pgp、BCRP或OCT1底物药物的浓度。避免与敏感底物一起使用。
【在特定人群中使用】
哺乳期：建议不要母乳喂养。
肝功能损害：避免在中度（Child-Pugh B）和重度肝功能损害（Child-Pugh C）中使用。
肾损害：避免在 eGFR <30 mL/min 的患者中使用。
【一般描述及作用机制】
Vonjo（pacritinib，帕克替尼胶囊）为抗肿瘤药，是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。
免责声明：
本药品内容仅为信息展示和知识普及，不作为任何用药依据，具体用药指引，请咨询您的主治医师。
