Venetoclax维奈克拉联合阿扎胞苷和克拉屈滨治疗难治性/复发性急性髓系白血病儿童的疗效和副作用

Venetoclax维奈克拉联合阿扎胞苷联合克拉屈滨（VAC方案）治疗难治性/复发性急性髓系白血病（AML）儿童的安全性和近期疗效。

　　一项真实世界的研究纳入采用VAC方案治疗的6例难治性/复发性AML患儿，6名儿童中，5例为难治性急性髓系白血病，1例为复发性急性髓系白血病，异基因造血干细胞移植后16个月再次复发。4例患儿伴有预测预后不良的染色体或基因，如RUNX1、FLT3-ITD、KMT2A外显子2-外显子8dup、MLL-AF6、7q-、KMT2A外显子2-外显子10dup等。接受VAC方案后，4例达到CR+CRi，1例达到PR（仅MRD未缓解，MRD为0.59%），1例NR（但骨髓比例爆炸减少）。6例患者均出现IV级中性粒细胞减少症，4例患者出现IV级血小板减少症。粒细胞减少期间，6名儿童均未出现发热、咳嗽、腹泻等感染症状。没有发生与治疗相关的死亡。

　　Venetoclax维奈克拉联合阿扎胞苷、克拉屈滨为早期诱导缓解疗效不佳的复发/难治性急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择，具有良好的疗效和安全性。

　　维奈克拉仿制药已在孟加拉和老挝上市，版本较多，有孟加拉碧康制药生产的ventanix，孟加拉耀品国际生产的venex，孟加拉珠峰制药生产的ventoxen，老挝南塔金象药厂生产的venke，老挝东盟制药生产的ventok，如需买药，可以来联系13580913774