Vemurafenib 维莫非尼/威罗菲尼（Zelboraf，佐博伏）治疗脑胶质瘤效果如何？
有研究显示维莫非尼在携带BRAF突变的儿童胶质母细胞瘤、毛细管黏液样星形细胞瘤等的治疗中均取得了较好的疗效。那么，维莫非尼治疗脑胶质瘤效果如何？
维莫非尼治疗脑胶质瘤效果
研究目的:BRAFV600突变常见于几种胶质瘤亚型，包括多形性黄色星形细胞瘤(PXA)和神经节胶质瘤，但在胶质母细胞瘤中不常见。我们试图确定维莫非尼 (BRAFV600的选择性抑制剂)在携带这种突变的胶质瘤患者中的活性[1]。
患者和方法:VE-BASKET研究是一项针对BRAFV600突变型非黑素瘤癌症的开放标签、非随机、多队列研究。BRAFV600突变胶质瘤患者接受维莫非尼 960 mg每天2次连续治疗，直到疾病进展、停药或无法忍受的不良反应。主要终点包括RECIST 1.1版确认的客观缓解率、无进展生存期、总生存期和安全性。
结果:24例患者(中位年龄32岁;女性18例，男性6例)，包括恶性弥漫性胶质瘤(n = 11;治疗6例胶质母细胞瘤和5例间变性星形细胞瘤)、PXA (n = 7)、间变性神经节胶质瘤(n = 3)、毛细胞性星形细胞瘤(n = 2)和未另行指定的高级胶质瘤(n = 1)。客观缓解率为25% (95% CI, 10% ~ 47%)，中位无进展生存期为5.5个月(95% CI, 3.7 ~ 9.6个月)。在恶性弥漫性胶质瘤中，最佳反应为1例部分缓解，5例病情稳定，其中2例病情稳定并持续1年以上。在PXA中，最佳反应包括1例完全缓解，2例部分缓解，3例病情稳定。在毛细胞性星形细胞瘤和间变性神经节胶质瘤患者中观察到额外的部分反应(各一例)。vemurafenib的安全性与先前发表的研究基本一致。
结论
维莫非尼在一些BRAFV600突变胶质瘤患者中表现出持久的抗肿瘤活性，尽管疗效似乎因组织亚型而定性不同。需要进一步的研究来确定维莫非尼在原发性脑肿瘤患者中的最佳使用，并确定驱动组织学亚群差异反应的机制。
参考文献
[1]Kaley T, Touat M, Subbiah V, Hollebecque A, Rodon J, Lockhart AC, Keedy V, Bielle F, Hofheinz RD, Joly F, Blay JY, Chau I, Puzanov I, Raje NS, Wolf J, DeAngelis LM, Makrutzki M, Riehl T, Pitcher B, Baselga J, Hyman DM. BRAF Inhibition in BRAFV600-Mutant Gliomas: Results From the VE-BASKET Study. J Clin Oncol. 2018 Dec 10;36(35):3477-3484. doi: 10.1200/JCO.2018.78.9990. Epub 2018 Oct 23. PMID: 30351999; PMCID: PMC6286161.
