新型血友病A/B疗法！辉瑞Marstacimab正在接受FDA和欧盟的审查
据辉瑞公司12月11日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已接受其抗组织因子途径抑制剂(抗TFPI)候选药物Marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)，该药物适用于患有以下疾病的个体： 没有因子VIII (FVIII) 或因子IX (FIX) 抑制剂的血友病A或血友病B。
血友病是一个罕见的遗传性血液疾病家族，由凝血因子缺乏引起(血友病A中的FVIII，血友病B中的FIX)，该凝血因子缺乏阻止正常的血液凝固。这种疾病会导致血液无法正常凝固，所以会增加关节内疼痛性出血的风险，从而导致关节疤痕和损伤。 更为严重的是，血友病患者在反复出血后可能会遭受永久性关节损伤。
目前传统治疗手段仍停留在补充凝血因子的替代，来预防或是治疗血友病的出血症状。然而，大约 25-30%的A型血友病患者和3-5%的B型血友病患者无法继续治疗采取因子替代疗法，原因是其产生了FVIII和FIX的抑制剂，这种抑制剂也被称为抗凝血因子的抗体。
Marstacimab是一种每周一次的皮下注射疗法，也是人单克隆免疫球蛋白G同种型1亚类 (IgG1)，靶向组织因子途径抑制剂 (TFPI) 的Kunitz 2结构域，TFPI是一种天然抗凝蛋白，具有预防血栓形成的作用。
据该药物的开发商辉瑞称，FDA预计在明年第四季度对此申请做出监管决定。marstacimab的欧洲上市许可申请(MAA)也通过了验证，目前正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查，欧盟委员会表示预计将在2025年第一季度做出监管决定。
如果在美国和欧盟获得批准，marstacimab有望成为B型血友病患者的首个每周一次皮下注射疗法，以及A型或B型血友病患者的首个单一剂量疗法。
该申请基于一项3期基础试验(NCT03938792)的疗效和安全性数据。关键发现最近在2023年12月9日的美国血液学协会(ASH)年会和博览会上发表。BASIS试验的抑制剂队列已完成招募，预计最早将于2024年末公布。
BLA提交得到了3期BASIS试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03938792）的数据支持，该试验在116名12岁至75岁以下患有严重A型血友病（因子VIII活性 <1%）或中度严重患者中评估了marstacimab严重血友病B（因子IX活性≤2%），有或没有抑制剂。
研究参与者在12个月的积极治疗期间接受了300毫克皮下 (SC) 负荷剂量的marstacimab，随后每周一次150毫克皮下注射。 该研究旨在比较marstacimab的年化出血率 (ABR) 与FVIII或FIX的常规预防和按需治疗（作为常规护理的一部分）在6个月的观察期内进行。
研究结果表明，与常规预防和按需治疗相比，在没有抑制剂的A型血友病和B型血友病患者中，marstacimab分别使ABR降低了35%和92%。 关于出血相关的次要终点（例如自发出血、关节出血、靶关节出血、总出血），发现marstacimab单抗治疗在按需治疗组中表现优异，在常规预防组中也不逊色。
在BASIS试验中，这种疗法通常耐受性良好。一名患者出现了与治疗相关的严重四肢肿胀，另一名患者因被认为与marstacimab无关的严重副作用而退出试验。没有发生死亡例子。
安全性方面，观察到marstacimab最常见的不良事件是COVID-19、出血、肝脏疾病、过敏、高血压和注射部位反应。
辉瑞表示，正在进行一项开放性研究(BASIS KIDS)，旨在调查marstacimab在1岁至<18岁患有重度血友病A或中度重度血友病B的儿童中的安全性和疗效，无论是否使用抑制剂。该研究将比较12个月的历史标准治疗和marstacimab预防。
参考来源：
FDA and EMA accept marstacimab regulatory submissions for the treatment of hemophilia A and B. News release. Pfizer. December 11, 2023.
注：以上资讯来源于网络，由双效网整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师
FDA and EMA accept marstacimab regulatory submissions for the treatment of hemophilia A and B. News release. Pfizer. December 11, 2023.
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