全球第一款口服“造血神药”—艾曲波帕(Eltrombopag)

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艾曲波帕 是一种促血小板生成素受体激动剂,适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。

艾曲波帕可能引起肝毒性。观察到血清中转氨酶水平和胆红素增加。治疗开始前和治疗期间常规必须测定肝化学。肝功能受损患者给药时应小心谨慎。艾曲波帕是促血小板生成素受体激动剂和TPO-受体激动剂增加骨髓内网状纤维沉积的发展或进展的风险。为骨髓纤维化征象监查外周血。中断可能导致比治疗前存在血小板减少。中断后每周监查全血细胞计数(CBC),血小板计数至少4周。艾曲波帕剂量过量可能增高血小板计数至一个产生血栓形成/血栓栓塞并发症水平。

2022年4月,诺华(中国)瑞弗兰(艾曲泊帕乙醇胺片)治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症的适应症获得了国家药品监督管理局的批准。

这是继2017年瑞弗兰(艾曲泊帕乙醇胺片)之获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者之后,2018年获批该适应症的适用人群扩展至12岁及以上儿童后,此次扩展至为6-12岁儿童

近年来,我国高度重视儿童血液病和恶性肿瘤的防治工作,出台了一系列的政策,为儿童患者的健康护航。2019年,ITP作为血液病和恶性肿瘤十种疾病之一被纳入国家第一批医疗救治和保障管理的儿童疾病范围。新适应症的获批使瑞弗兰(艾曲泊帕乙醇胺片)成为目前国内促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)药物,唯一用于治疗儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)的药物,为更多不同年龄层的患儿及家庭带来了新的希望!

治疗ITP的破局者——艾曲波帕

艾曲波帕在华获批上市,为ITP患者带来了新的治疗选择。作为首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-RA,艾曲波帕不仅可以快速提升血小板,而且服用方便,大大提升了患者用药依从性。

艾曲波帕选择性结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构域,并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)信号通路发挥作用。因此,艾曲波帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化具有积极作用。

【参考用法】

艾曲波帕的起始剂量是50mg每天1次;对东方人患者或中度或严重肝功能不全患者,起始剂量为25mg每天1次,空胃给药(餐前1小时或2小时)。实际上大多吃药调整为晚上或凌晨。清淡饮食,忌辛辣刺激食物,忌过分油腻,避免不洁饮食。

艾曲波帕和其它药物、食物或多价阳离子(如,铁、钙、铝、镁、硒和锌)添加剂间允许间隔4小时。为减低出血风险调整每天剂量至达到和维持血小板计数≥50X10^9/L。每天剂量不要超过75mg。

不得将艾曲波帕碾碎后混入食物或液体服用,和其它药物、食物或多价阳离子(如,铁、钙、铝、镁、硒,和锌)添加剂间允许间隔4小时。

每日定时服用。服用两周,以两周为周期加量至最大剂量每天75mg。如最大剂量后4周血小板计数不增加中断治疗;重要肝功能检验异常或血小板计数反应过量也中断治疗。

如果血小板数量超过200×10^9/L,需要立刻减量,具体请咨询指导者。

如果血小板数量超过400×10^9/L,需要立刻停服。


参考来源
https://www.novartis.com.cn/print/15533


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